Sadržaj:

Napredak U Veterinarskoj Medicini - Genska Terapija Za Bolesti Mrežnice
Napredak U Veterinarskoj Medicini - Genska Terapija Za Bolesti Mrežnice
Anonim

Puno se toga promijenilo otkako sam prije gotovo 16 godina završila veterinarsku školu. Jedna od tema koje smo jedva dotakli bila je genska terapija. Tada je to polje bilo u povojima (pogotovo što se odnosilo na veterinarsku medicinu), pa kad god vidim studiju koja govori o uspješnoj upotrebi genske terapije kod životinjskih pacijenata, sjednem i primijetim. Upravo se takva studija nedavno pojavila u Zborniku Nacionalne akademije znanosti (PNAS).

Prvo neke osnovne informacije …

Nasljedne bolesti koje dovode do degeneracije mrežnice i sljepoće pogađaju i pse i ljude. U veterinarskoj medicini obično ih sve skupa povežemo pod termin progresivna atrofija mrežnice (PRA), iako su istraživanja utvrdila neke specifične genetske nedostatke koji su odgovorni. Različiti oblici PRA obično se dijagnosticiraju kod labrador retrivera, pudlica, koker španijela, kolilija, irskih setera, jazavčara, minijaturnih šnaucera, akita, australskih ovčara, zlatnih retrivera, samojeda, beagla, njemačkih ovčara, sibirskih haskija, jorkširskih terijera i Portugalski vodeni psi, ali stanje može utjecati i na druge pasmine, pa čak i na mute.

Kao što i samo ime govori, progresivna atrofija mrežnice stanje je zbog kojeg mrežnice vremenom gube sposobnost funkcioniranja. Mrežnica (sloj tkiva koji postavlja unutrašnjost stražnjeg dijela oka) sadrži fotoreceptore, posebne stanice odgovorne za pretvaranje svjetlosti u električne živčane signale koji putuju u mozak. Postoje dvije vrste fotoreceptora u mrežnici:

  • Čunjevi - prvenstveno povezani s vidom u boji
  • Štapovi - uključeni u crno-bijelu i pri slabom osvjetljenju

Kad pas ima PRA, njegovi se fotoreceptori pogoršavaju. Tipično su štapovi prvi koji kreću, zbog čega psi obično imaju problema s noćnim vidom. Na kraju su i štapovi i čunjevi pogođeni u značajnoj mjeri i rezultat je sljepoće.

Pasji PRA može se koristiti kao životinjski model za nasljedne bolesti mrežnice kod ljudi. Znanstvenici koji su sudjelovali u nedavnoj studiji PNAS koristili su pse koji su imali PRA uzrokovane istom genetskom mutacijom koja je povezana s X-vezanim retinitisom pigmenta u ljudi. Točnije, kriv je gen RPGR (Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator).

Istraživači su u viruse ubacili funkcionalne RPGR gene, koji su davani psima s PRA. Virusi su "zarazili" stanice retine pasa i umetnuli ove funkcionalne gene. Kao rezultat toga, stanice mrežnice tada su mogle proizvoditi proteine koji nedostaju u psećim šipkama i čunjevima.

Rezultati prethodne studije iste skupine znanstvenika pokazali su da je ovaj tip genske terapije bio prilično učinkovit kad je pokrenut vrlo rano tijekom PRA. Ovo novo istraživanje još je obećavajuće jer je otkrilo da bi genska terapija mogla zaštititi, pa čak i poboljšati vid pasa kada je započeta u kasnijim fazama bolesti, nakon što je 50% ili više šipki i čunjeva već bilo izgubljeno. Koristi su se nastavile tijekom dvogodišnjeg tijeka studije.

Genska terapija još nije dostupna izvan ovakvih kliničkih studija, ali ako se istraživanja nastave, uskoro bi mogla koristiti obje naše vrste.

Slika
Slika

Dr. Jennifer Coates

Referenca

Uspješno zaustavljanje fotoreceptora i gubitak vida proširuje terapijski prozor retinske genske terapije na kasnije faze bolesti. Beltran WA, Cideciyan AV, Iwabe S, Swider M, Kosyk MS, McDaid K, Martynyuk I, Ying GS, Shaffer J, Deng WT, Boye SL, Lewin AS, Hauswirth WW, Jacobson SG, Aguirre GD. Proc Natl Acad Sci U S A. 2015, 27. listopada; 112 (43): E5844-53. doi: 10.1073 / str.1509914112. Epub 2015. 12. listopada.

Preporučeni: